doniesienia_ze_swiata Pediatria · Nr 1/2023

Sebelipaza alfa w enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z deficytem lipazy lizosomalnej – analiza i omówienie wyników badań klinicznych fazy II i III

Patryk Lipiński · Anna Tylki-Szymańska

Słowa kluczowe

DEFICYT LIPAZY LIZOSOMALNEJ ENZYMATYCZNA TERAPIA ZASTĘPCZA BADANIE KLINICZNE LIPAZA LIZOSOMALNA SEBELIPAZA ALFA

SEBELIPASE ALFA LYSOSOMAL LIPASE DEFICIENCY LYSOSOMAL LIPASE ENZYME REPLACEMENT THERAPY CLINICAL TRIAL

Streszczenie

W artykule zanalizowano i omówiono wyniki badań klinicznych fazy II i III dotyczących skuteczności rekombinowanej ludzkiej sebelipazy alfa u pacjentów z deficytem lipazy lizosomalnej. Tekst wzbogacono o komentarze autorów artykułu.

Standardy Medyczne/Pediatria 2023, T. 20, 13-18

Abstract (EN)

The article provides the analysis and discussion of the clinical trials phase II and III results on sebelipase alfa in enzyme replacement therapy in patients with lysosomal lipase deficiency. The article has been enriched with the authors’ own commentarties.

Standardy Medyczne/Pediatria 2023, T. 20, 13-18

Autorzy

Patryk Lipiński

Czytaj więcej o autorze

Anna Tylki-Szymańska

· <p>Klinika Pediatrii, Żywienia i Chorób Metabolicznych, Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”, Warszawa</p>

Czytaj więcej o autorze

Dostęp do pełnej treści

8 zł artykuł PDF

Czytaj w ramach prenumeraty

O publikacji

CzasopismoPediatria

Numer1/2023

Językpolski

Program edukacyjny

Rozwiązuj testy do artykułów i zdobywaj punkty w programie edukacyjnym Standardów Medycznych.

POZNAJ PROGRAM

Prenumerata

Zaprenumeruj Standardy Medyczne i czytaj wszystkie artykuły bez ograniczeń.

ZAMÓW PRENUMERATĘ

Księgarnia

Zapoznaj się z naszymi książkami i publikacjami dla specjalistów.

ZOBACZ KSIĄŻKI

Strona przeznaczona dla lekarzy i osób pracujących w ochronie zdrowia. Wchodząc tu, potwierdzasz, że jesteś osobą uprawnioną do przeglądania zawartych na tej stronie treści.