Badania naukowe w medycynie i ich rola w rozwoju nowych leków


Słowa kluczowe / Keywords:



Streszczenie:

Wprowadzenie. Wprowadzenie do użytku nowego lekupoprzedzone jest długotrwałym procesem badania jegoskuteczności i bezpieczeństwa, wymagającym równieżzaangażowania lekarzy praktyków.Cel pracy. Celem pracy jest opisanie procesu rozwojunowych leków oraz przedstawienie różnych rodzajówbadań klinicznych, jakie przeprowadza się w celu ustaleniaskuteczności i bezpieczeństwa leków.Omówienie. Od identyfikacji substancji mogącej miećwłaściwości lecznicze do jej zarejestrowania jako lekui wprowadzenia na rynek upływa zwykle 12–15 lat.W tym czasie wykonuje się badania podstawowe określającewłaściwości substancji, badania przedklinicznena zwierzętach określające podstawową farmakokinetykęi toksyczność oraz podzielone na cztery fazy badaniaz udziałem ludzi, których celem jest sprawdzenierzeczywistej skuteczności i bezpieczeństwa badanejsubstancji. W pracy omówiono różnice pomiędzy poszczególnymifazami, a także różnice pomiędzy różnymikategoriami badań klinicznych (badania interwencyjnei nieinterwencyjne, jedno- i wieloośrodkowe, randomizowanei nierandomizowane, kontrolowane i otwarte,badania ze ślepą próbą itp.).Podsumowanie. Wiedza dotycząca procesu tworzenialeku oraz nomenklatury badań klinicznych jest niezbędnado prawidłowego zrozumienia metodyki oceny nowychleków oraz prawidłowej interpretacji doniesieńpiśmiennictwa medycznego.

Abstract:

Background. Long lasting safety and efficacy studiesare necessary before the new medication is registeredand become commercially available. These studies involveinvestigators – physicians and general practitioners.Aim of the study. The aim of the study is to describethe medication development process and to discussdifferent types of clinical trials conducted to assessefficacy and safety of drugs.Discussion. The time from the discovery of the substancewith possible therapeutic potency to its registrationas a medication with proven safety and efficacyvaries from 12 to 15 years. The medication developmentprocess includes: the basic studies which determine thesubstance characteristic; animal model preclinical studieswhich determine basic pharmacokinetics and toxicityand four phases of the human studies evaluatingsafety and efficacy. The paper describes the differencesamong particular phases and types of clinical studies.The following types of the studies were discussed: interventionaland noniterventional, single center and multicenterstudies, retrospective and prospective trials,randomized, controlled and open studies, blinded trials,kohort, cross-sectional, and case-control studies, etc.Conclusions. The knowledge about the medication developmentprocess and different types of clinical studiesis necessary for proper understanding of medicationevaluation methodology and for proper interpretationof the data published in medical literature.



author-image

dr Antoni Jędzrzejowski

author-image

Beata Sobolewska-Wojciechowska

author-image

dr hab. Marek Woynarowski